ИСПОЛЬЗОВАНИЕ ТЕХНОЛОГИЙ ГЕНОМНОГО РЕДАКТИРОВАНИЯ: ДОСТИЖЕНИЯ И ПЕРСПЕКТИВЫ
https://doi.org/10.33647/2074-5982-15-2-34-42
Аннотация
В настоящее время для редактирования клеточного генома используют технологии, основанные на применении, как правило, одного из трех классов нуклеаз — цинкового пальца, TAL или CRISPRCas. Все они не лишены недостатков, некритичных при использовании у животных и в опытах in vitro, но значительно сдерживающих редактирование генома человека. На данный момент накоплен значительный опыт применения геноредактирующих технологий для лечения и профилактики генетических заболеваний, трансмиссивных и вирусных инфекций, однако дальнейшее развитие сдерживают как технические, так и этические проблемы. Задача экспертного сообщества и государства — обеспечить плавную интеграцию методов геномного редактирования в жизнь общества, не допустив значительных социальных потрясений.
Об авторах
А. А. МоховРоссия
д.ю.н., проф
123286, Российская Федерация, Москва, ул. Садовая-Кудринская, д. 9
А. А. Чапленко
Россия
119991, Российская Федерация, Москва, ул. Ленинские горы, д. 1, стр. 3
127051, Российская Федерация, Москва, Петровский б-р, д. 8, стр. 2
А. Н. Яворский
Россия
д.м.н., проф.,
142290, Российская Федерация, Московская обл., г. Пущино, пр-т Науки, д. 3
Список литературы
1. Youds J.L., Boulton S.J. The choice in meiosis — defining the factors that influence crossover or non-crossover formation. J. Cell Sci. 2011;(124 Pt 4):501–513.
2. Latt S.A. Sister chromatic exchange formation. Annual Rev. Genet. 1981;(15):11–55.
3. Ferguson D., Sekiguchi J., Chang S., et al. The nonhomologous end-joining pathway of DNA repair is required for genomic stability and the suppression of translocations. Proc. Nat. Acad. Sci. USA. 2000;97(12):6630–33.
4. Iliakis G., Wu W., Wang M., et al. Backup pathways of nonhomologous end joining may have a dominant role in the formation of chromosome aberrations. In: Obe G., et al. (eds). Chromosomal Alterations. Berlin: Springer Verlag, 2007. Pp. 67–85.
5. Mills K., Ferguson D., Alt F. The role of DNA breaks in genomic instability and tumorigenesis. Immun. Rev. 2003;(194):77–95.
6. Schwartz M., Zlotorynski E., Goldberg M., et al. Homologous recombination and non-homologous endjoining repair pathways regulate fragile site stability. Genes Dev. 2005;19:2715–26.
7. Choulika A., Perrin A., Dujon B., Nicolas J.F. Induction of homologous recombination in mammalian chromosomes by using the I-SceI system of Saccharomyces cerevisiae. Mol. Cell Biol. 1995;(15):196–73.
8. Plessis A., Perrin A., Haber J.E., Dujon B. Site-specific recombination determined by I-SceI, a mitochondrial group I intron-encoded endonuclease expressed in the yeast nucleus. Genetics. 1992;(130):451–460.
9. Rouet P., Smih F., Jasin M. Introduction of double-strand breaks into the genome of mouse cells by expression of a rare-cutting endonuclease. Mol. Cell Biol. 1994;(14):8096–8106.
10. Rudin N., Sugarman E., Haber J.E. Genetic and physical analysis of double-strand break repair and recombination in Saccharomyces cerevisiae. Genetics. 1989;(122):519–534.
11. Chapman J.R., Taylor M.R., Boulton S.J. Playing the end game: DNA double-strand break repair pathway choice. Mol. Cell. 2012;47(4):497–510.
12. Carroll D. Genome Engineering with Targetable Nucleases. Annu Rev. Biochem. 2014;(83):409–439.
13. Немудрый А.А., Валетдинова К.Р., Медведев С.П., Закиян С.М. Системы редактирования геномов TALEN и CRISPR/Cas — инструменты открытий. ACTA NATURAE. 2014;6(3):20–42.
14. Мензоров А.Г., Лукьянчикова В.А., Кораблев А.Н., Серова И.А., Фишман В.С. Практическое руководство по редактированию геномов системой CRISPR/Cas9. Вавиловский журнал генетики и селекции. 2016;20(6):930–944. DOI: 10.18699/VJ16.214.
15. Beumer K.J., Trautman J.K., Bozas A., Liu J.L., Rutter J., Gall J.G., et al. Efficient gene targeting in Drosophila by direct embryo injection with zinc-finger nucleases. Proc Natl Acad Sci USA. 2008;(105):19821–26.
16. Bozas A., Beumer K.J., Trautman J.K., Carroll D. Genetic analysis of zinc-finger nuclease-induced gene targeting in Drosophila. Genetics. Forthcoming. 2009.
17. Chu V.T., Weber T., Wefers B., Wurst W., Sander S., Rajewsky K., et al. Increasing the efficiency of homology-directed repair for CRISPR-Cas9-induced precise gene editing in mammalian cells. Nat. Biotechnol. 2015;33(5):543–548.
18. Maruyama T., Dougan S.K., Truttmann M.C., Bilate A.M., Ingram J.R., Ploegh H.L. Increasing the efficiency of precise genome editing with CRISPR-Cas9 by inhibition of nonhomologous end joining. Nat. Biotechnol. 2015;33(5):538–542.
19. Singh P., Schimenti J.C., Bolcun-Filas E. A mouse geneticist’s practical guide to CRISPR applications. Genetics. 2015;199(1):1–15.
20. Richardson C.D., Ray G.J., DeWitt M.A., Curie G.L., Corn J.E. Enhancing homology-directed genome editing by catalytically active and inactive CRISPRCas9 using asymmetric donor DNA. Nat. Biotechnol. 2016;34(3):339–344.
21. Lee K., Mackley V.A., Rao A., Chong A.T., Dewitt M.A., Corn J.E., et al. Synthetically modified guide RNA and donor DNA are a versatile platform for CRISPR-Cas9 engineering. eLife. 2017.
22. Paix A., Folkmann A., Seydoux G. Precision genome editing using CRISPR-Cas9 and linear repair templates in C. elegans. Methods. 2017.
23. Sakuma T., Nakade S., Sakane Y., Suzuki K.T., Yamamoto T. MMEJ-assisted gene knock-in using TALENs and CRISPR-Cas9 with the PITCh systems. Nat. Protoc. 2016;11(1):118–133.
24. Каркищенко Н.Н., Рябых В.П., Колоскова Е.М., Каркищенко В.Н. Создание гуманизированных мышей для фармакотоксикологических исследований (успехи, неудачи и перспективы). Биомедицина. 2014;(3):4–22.
25. Tycko J., Myer V.E., Hsu P.D. Methods for Optimizing CRISPR-Cas9 Genome Editing Specificity. Mol. Cell. 2016;63(3):355–370.
26. Chin J.Y., Glazer P.M. Repair of DNA lesions associated with triplex-forming oligonucleotides. Mol. Carcinog. 2009;(48):389–399.
27. Kim K.H., Nielsen P.E., Glazer P.M. Site-specific gene modification by PNAs conjugated to psoralen. Biochemistry. 2006;(45):314–323.
28. Doss R.M., Marques M.A., Foister S., Chenoweth D.M., Dervan P.B. Programmable oligomers for minor groove DNA recognition. J. Am. Chem. Soc. 2006;(128):9074–79.
29. Hess G.T., Fresard L., Han K., Lee C.H., Li A., Cimprich K.A., et al. Directed evolution using dCas9-targeted somatic hypermutation in mammalian cells. Nat. Methods. 2016;13(12):1036–42.
30. Komor A.C., Kim Y.B., Packer M.S., Zuris J.A., Liu D.R. Programmable editing of a target base in genomic DNA without double-stranded DNA cleavage. Nature. 2016;533(7603):420–424.
31. Ma Y., Zhang J., Yin W., Zhang Z., Song Y., Chang X. Targeted AID-mediated mutagenesis (TAM) enables efficient genomic diversification in mammalian cells. Nat. Methods. 2016;13(12):1029–35.
32. Nishida K., Arazoe T., Yachie N., Banno S., Kakimoto M., Tabata M., et al. Targeted nucleotide editing using hybrid prokaryotic and vertebrate adaptive immune systems. Science. 2016;(353):6305.
33. Tebas P., Stein D., Tang W.W., Frank I., Wang S.Q., Lee G., et al. Gene editing of CCR5 in autologous CD4 T cells of persons infected with HIV. N. Engl. J. Med. 2014;370(10);901–910.
34. Menger L., Sledzinska A., Bergerhoff K., Vargas F.A., Smith J., Poirot L., et al. TALEN-Mediated Inactivation of PD-1 in Tumor-Reactive Lymphocytes Promotes Intratumoral T-cell Persistence and Rejection of Established Tumors. Cancer Res. 2016;76(8):2087–93.
35. Cyranoski D. Chinese scientists to pioneer first human CRISPR trial. Nature. 2016;(535);476–477.
36. Kaiser J. First proposed human test of CRISPR passes initial safety review. Science. 2016.
37. Рябых В.П., Колоскова Е.М., Езерский В.А., Трубицина Т.П., Максименко С.В. О перспективах получения трансгенных мышей-биомоделей для фармакологических и токсикологических исследований. Проблемы биологии продуктивных животных. 2015;2:5–22.
38. Каркищенко В.Н., Рябых В.П., Каркищенко Н.Н., Дуля М.С., Езерский В.А., Колоскова Е.М., Лазарев В.Н., Максименко С.В., Петрова Н.В., Столярова В.Н., Трубицина Т.П. Молекулярно-генетические аспекты технологии получения трансгенных мышей с интегрированными генами N-ацетилтрансферазы (NAT1 и NAT2) человека. Биомедицина. 2016;(1):4–18.
39. Каркищенко В.Н., Рябых В.П., Болотских Л.А., Семенов Х.Х., Капанадзе Г.Д., Петрова Н.В., Езерский В.А., Жукова О.Б., Колоскова Е.М., Максименко С.В., Столярова В.Н., Трубицина Т.П. Физиолого-эмбриологические аспекты создания трансгенных мышей с интегрированными генами NAT1 и NAT2 человека. Биомедицина. 2016;(1):52–66.
40. Каркищенко В.Н., Болотских Л.А., Капанадзе Г.Д., Каркищенко Н.Н., Колоскова Е.М., Максименко С.В., Матвеенко Е.Л., Петрова Н.В., Рябых В.П., Ревякин А.О., Станкова Н.В., Семенов Х.Х. Создание линий трансгенных животных-моделей с генами человека NAT1 и NAT2. Биомедицина. 2016;(1):74–85.
41. Рябых В.П., Трубицина Т.П., Максименко С.В., Жукова О.Б., Столярова В.Н., Езерский В.А., Колоскова Е.М. Физиолого-эмбриологические аспекты биотехнологии получения трансгенных мышей методом микроинъекции генно-инженерных конструкций в пронуклеусы зигот. Проблемы биологии продуктивных животных. 2016;(2):5–21.
42. Committee on Human Gene Editing Scientific, Medical, and Ethical Considerations. Human Genome Editing: Science, Ethics, and Governance. Washington (DC): The National Academies Press, 2017.
43. Kohn D.B., Porteus M.H., Scharenberg A.M. Ethical and regulatory aspects of genome editing. Blood. 2016;127(21):2553–60.
44. Gantz V.M., Bier E. The dawn of active genetics. BioEssays. 2016;38(1):50–63.
45. Hammond A., Galizi R., Kyrou K., Simoni A., Siniscalchi C., Katsanos D., et al. A CRISPR-Cas9 gene drive system targeting female reproduction in the malaria mosquito vector Anopheles gambiae. Nat. Biotechnol. 2016;34(1):78–83.
46. Gantz V.M., Jasinskiene N., Tatarenkova O., Fazekas A., Macias V.M., Bier E., et al. Highly efficient Cas9-mediated gene drive for population modification of the malaria vector mosquito Anopheles stephensi. Proc. Natl Acad. Sci. USA. 2015;112(49):6736–43.
47. Akbari O.S., Bellen H.J., Bier E., Bullock S.L., Burt A., Church G.M., et al. BIOSAFETY. Safeguarding gene drive experiments in the laboratory. Science. 2015;349(6251):927–929.
48. Esvelt K.M., Smidler A.L., Catteruccia F., Church G.M. Concerning RNA-guided gene drives for the alteration of wildpopulations. eLife. 2014.
49. Ma H., Marti-Gutierrez N., Park S.W., Wu J., Lee Y., Suzuki K., et al. Correction of a pathogenic gene mutation in human embryos. Nature. 2017;(548):413–419.
Рецензия
Для цитирования:
Мохов А.А., Чапленко А.А., Яворский А.Н. ИСПОЛЬЗОВАНИЕ ТЕХНОЛОГИЙ ГЕНОМНОГО РЕДАКТИРОВАНИЯ: ДОСТИЖЕНИЯ И ПЕРСПЕКТИВЫ. БИОМЕДИЦИНА. 2019;(2):34-42. https://doi.org/10.33647/2074-5982-15-2-34-42
For citation:
Mokhov A.A., Chaplenko A.A., Yavorskiy A.N. USE OF GENOME EDITING TECHNOLOGIES: ACHIEVEMENTS AND FURURE PROSPECTS. Journal Biomed. 2019;(2):34-42. (In Russ.) https://doi.org/10.33647/2074-5982-15-2-34-42