ИСПОЛЬЗОВАНИЕ ТЕХНОЛОГИЙ ГЕНОМНОГО РЕДАКТИРОВАНИЯ: ДОСТИЖЕНИЯ И ПЕРСПЕКТИВЫ
Аннотация
В настоящее время для редактирования клеточного генома используют технологии, основанные на применении, как правило, одного из трех классов нуклеаз — цинкового пальца, TAL или CRISPRCas. Все они не лишены недостатков, некритичных при использовании у животных и в опытах in vitro, но значительно сдерживающих редактирование генома человека. На данный момент накоплен значительный опыт применения геноредактирующих технологий для лечения и профилактики генетических заболеваний, трансмиссивных и вирусных инфекций, однако дальнейшее развитие сдерживают как технические, так и этические проблемы. Задача экспертного сообщества и государства — обеспечить плавную интеграцию методов геномного редактирования в жизнь общества, не допустив значительных социальных потрясений.
Об авторах
А. А. Мохов
ФГБОУ ВО «Московский государственный юридический университет им. О. Е. Кутафина (МГЮА)»
Россия
Россия
д.ю.н., проф
123286, Российская Федерация, Москва, ул. Садовая-Кудринская, д. 9
А. А. Чапленко
ФГБОУ ВО «Московский государственный университет им. М. В. Ломоносова»
ФГБУ «Научный центр экспертизы средств медицинского применения» Минздрава России
Россия
Россия
119991, Российская Федерация, Москва, ул. Ленинские горы, д. 1, стр. 3
127051, Российская Федерация, Москва, Петровский б-р, д. 8, стр. 2
А. Н. Яворский
ФГБОУ ВО «Пущинский государственный естественно-научный институт»
Россия
Россия
д.м.н., проф.,
142290, Российская Федерация, Московская обл., г. Пущино, пр-т Науки, д. 3
Список литературы
1. Youds J.L., Boulton S.J. The choice in meiosis — defining the factors that influence crossover or non-crossover formation. J. Cell Sci. 2011;(124 Pt 4):501–513.
2. Latt S.A. Sister chromatic exchange formation. Annual Rev. Genet. 1981;(15):11–55.
3. Ferguson D., Sekiguchi J., Chang S., et al. The nonhomologous end-joining pathway of DNA repair is required for genomic stability and the suppression of translocations. Proc. Nat. Acad. Sci. USA. 2000;97(12):6630–33.
4. Iliakis G., Wu W., Wang M., et al. Backup pathways of nonhomologous end joining may have a dominant role in the formation of chromosome aberrations. In: Obe G., et al. (eds). Chromosomal Alterations. Berlin: Springer Verlag, 2007. Pp. 67–85.
5. Mills K., Ferguson D., Alt F. The role of DNA breaks in genomic instability and tumorigenesis. Immun. Rev. 2003;(194):77–95.
6. Schwartz M., Zlotorynski E., Goldberg M., et al. Homologous recombination and non-homologous endjoining repair pathways regulate fragile site stability. Genes Dev. 2005;19:2715–26.
7. Choulika A., Perrin A., Dujon B., Nicolas J.F. Induction of homologous recombination in mammalian chromosomes by using the I-SceI system of Saccharomyces cerevisiae. Mol. Cell Biol. 1995;(15):196–73.
8. Plessis A., Perrin A., Haber J.E., Dujon B. Site-specific recombination determined by I-SceI, a mitochondrial group I intron-encoded endonuclease expressed in the yeast nucleus. Genetics. 1992;(130):451–460.
9. Rouet P., Smih F., Jasin M. Introduction of double-strand breaks into the genome of mouse cells by expression of a rare-cutting endonuclease. Mol. Cell Biol. 1994;(14):8096–8106.
10. Rudin N., Sugarman E., Haber J.E. Genetic and physical analysis of double-strand break repair and recombination in Saccharomyces cerevisiae. Genetics. 1989;(122):519–534.
11. Chapman J.R., Taylor M.R., Boulton S.J. Playing the end game: DNA double-strand break repair pathway choice. Mol. Cell. 2012;47(4):497–510.
12. Carroll D. Genome Engineering with Targetable Nucleases. Annu Rev. Biochem. 2014;(83):409–439.
13. Немудрый А.А., Валетдинова К.Р., Медведев С.П., Закиян С.М. Системы редактирования геномов TALEN и CRISPR/Cas — инструменты открытий. ACTA NATURAE. 2014;6(3):20–42.
14. Мензоров А.Г., Лукьянчикова В.А., Кораблев А.Н., Серова И.А., Фишман В.С. Практическое руководство по редактированию геномов системой CRISPR/Cas9. Вавиловский журнал генетики и селекции. 2016;20(6):930–944. DOI: 10.18699/VJ16.214.
15. Beumer K.J., Trautman J.K., Bozas A., Liu J.L., Rutter J., Gall J.G., et al. Efficient gene targeting in Drosophila by direct embryo injection with zinc-finger nucleases. Proc Natl Acad Sci USA. 2008;(105):19821–26.
16. Bozas A., Beumer K.J., Trautman J.K., Carroll D. Genetic analysis of zinc-finger nuclease-induced gene targeting in Drosophila. Genetics. Forthcoming. 2009.
17. Chu V.T., Weber T., Wefers B., Wurst W., Sander S., Rajewsky K., et al. Increasing the efficiency of homology-directed repair for CRISPR-Cas9-induced precise gene editing in mammalian cells. Nat. Biotechnol. 2015;33(5):543–548.
18. Maruyama T., Dougan S.K., Truttmann M.C., Bilate A.M., Ingram J.R., Ploegh H.L. Increasing the efficiency of precise genome editing with CRISPR-Cas9 by inhibition of nonhomologous end joining. Nat. Biotechnol. 2015;33(5):538–542.
19. Singh P., Schimenti J.C., Bolcun-Filas E. A mouse geneticist’s practical guide to CRISPR applications. Genetics. 2015;199(1):1–15.
20. Richardson C.D., Ray G.J., DeWitt M.A., Curie G.L., Corn J.E. Enhancing homology-directed genome editing by catalytically active and inactive CRISPRCas9 using asymmetric donor DNA. Nat. Biotechnol. 2016;34(3):339–344.
21. Lee K., Mackley V.A., Rao A., Chong A.T., Dewitt M.A., Corn J.E., et al. Synthetically modified guide RNA and donor DNA are a versatile platform for CRISPR-Cas9 engineering. eLife. 2017.
22. Paix A., Folkmann A., Seydoux G. Precision genome editing using CRISPR-Cas9 and linear repair templates in C. elegans. Methods. 2017.
23. Sakuma T., Nakade S., Sakane Y., Suzuki K.T., Yamamoto T. MMEJ-assisted gene knock-in using TALENs and CRISPR-Cas9 with the PITCh systems. Nat. Protoc. 2016;11(1):118–133.
24. Каркищенко Н.Н., Рябых В.П., Колоскова Е.М., Каркищенко В.Н. Создание гуманизированных мышей для фармакотоксикологических исследований (успехи, неудачи и перспективы). Биомедицина. 2014;(3):4–22.
25. Tycko J., Myer V.E., Hsu P.D. Methods for Optimizing CRISPR-Cas9 Genome Editing Specificity. Mol. Cell. 2016;63(3):355–370.
26. Chin J.Y., Glazer P.M. Repair of DNA lesions associated with triplex-forming oligonucleotides. Mol. Carcinog. 2009;(48):389–399.
27. Kim K.H., Nielsen P.E., Glazer P.M. Site-specific gene modification by PNAs conjugated to psoralen. Biochemistry. 2006;(45):314–323.
28. Doss R.M., Marques M.A., Foister S., Chenoweth D.M., Dervan P.B. Programmable oligomers for minor groove DNA recognition. J. Am. Chem. Soc. 2006;(128):9074–79.
29. Hess G.T., Fresard L., Han K., Lee C.H., Li A., Cimprich K.A., et al. Directed evolution using dCas9-targeted somatic hypermutation in mammalian cells. Nat. Methods. 2016;13(12):1036–42.
30. Komor A.C., Kim Y.B., Packer M.S., Zuris J.A., Liu D.R. Programmable editing of a target base in genomic DNA without double-stranded DNA cleavage. Nature. 2016;533(7603):420–424.
31. Ma Y., Zhang J., Yin W., Zhang Z., Song Y., Chang X. Targeted AID-mediated mutagenesis (TAM) enables efficient genomic diversification in mammalian cells. Nat. Methods. 2016;13(12):1029–35.
32. Nishida K., Arazoe T., Yachie N., Banno S., Kakimoto M., Tabata M., et al. Targeted nucleotide editing using hybrid prokaryotic and vertebrate adaptive immune systems. Science. 2016;(353):6305.
33. Tebas P., Stein D., Tang W.W., Frank I., Wang S.Q., Lee G., et al. Gene editing of CCR5 in autologous CD4 T cells of persons infected with HIV. N. Engl. J. Med. 2014;370(10);901–910.
34. Menger L., Sledzinska A., Bergerhoff K., Vargas F.A., Smith J., Poirot L., et al. TALEN-Mediated Inactivation of PD-1 in Tumor-Reactive Lymphocytes Promotes Intratumoral T-cell Persistence and Rejection of Established Tumors. Cancer Res. 2016;76(8):2087–93.
35. Cyranoski D. Chinese scientists to pioneer first human CRISPR trial. Nature. 2016;(535);476–477.
36. Kaiser J. First proposed human test of CRISPR passes initial safety review. Science. 2016.
37. Рябых В.П., Колоскова Е.М., Езерский В.А., Трубицина Т.П., Максименко С.В. О перспективах получения трансгенных мышей-биомоделей для фармакологических и токсикологических исследований. Проблемы биологии продуктивных животных. 2015;2:5–22.
38. Каркищенко В.Н., Рябых В.П., Каркищенко Н.Н., Дуля М.С., Езерский В.А., Колоскова Е.М., Лазарев В.Н., Максименко С.В., Петрова Н.В., Столярова В.Н., Трубицина Т.П. Молекулярно-генетические аспекты технологии получения трансгенных мышей с интегрированными генами N-ацетилтрансферазы (NAT1 и NAT2) человека. Биомедицина. 2016;(1):4–18.
39. Каркищенко В.Н., Рябых В.П., Болотских Л.А., Семенов Х.Х., Капанадзе Г.Д., Петрова Н.В., Езерский В.А., Жукова О.Б., Колоскова Е.М., Максименко С.В., Столярова В.Н., Трубицина Т.П. Физиолого-эмбриологические аспекты создания трансгенных мышей с интегрированными генами NAT1 и NAT2 человека. Биомедицина. 2016;(1):52–66.
40. Каркищенко В.Н., Болотских Л.А., Капанадзе Г.Д., Каркищенко Н.Н., Колоскова Е.М., Максименко С.В., Матвеенко Е.Л., Петрова Н.В., Рябых В.П., Ревякин А.О., Станкова Н.В., Семенов Х.Х. Создание линий трансгенных животных-моделей с генами человека NAT1 и NAT2. Биомедицина. 2016;(1):74–85.
41. Рябых В.П., Трубицина Т.П., Максименко С.В., Жукова О.Б., Столярова В.Н., Езерский В.А., Колоскова Е.М. Физиолого-эмбриологические аспекты биотехнологии получения трансгенных мышей методом микроинъекции генно-инженерных конструкций в пронуклеусы зигот. Проблемы биологии продуктивных животных. 2016;(2):5–21.
42. Committee on Human Gene Editing Scientific, Medical, and Ethical Considerations. Human Genome Editing: Science, Ethics, and Governance. Washington (DC): The National Academies Press, 2017.
43. Kohn D.B., Porteus M.H., Scharenberg A.M. Ethical and regulatory aspects of genome editing. Blood. 2016;127(21):2553–60.
44. Gantz V.M., Bier E. The dawn of active genetics. BioEssays. 2016;38(1):50–63.
45. Hammond A., Galizi R., Kyrou K., Simoni A., Siniscalchi C., Katsanos D., et al. A CRISPR-Cas9 gene drive system targeting female reproduction in the malaria mosquito vector Anopheles gambiae. Nat. Biotechnol. 2016;34(1):78–83.
46. Gantz V.M., Jasinskiene N., Tatarenkova O., Fazekas A., Macias V.M., Bier E., et al. Highly efficient Cas9-mediated gene drive for population modification of the malaria vector mosquito Anopheles stephensi. Proc. Natl Acad. Sci. USA. 2015;112(49):6736–43.
47. Akbari O.S., Bellen H.J., Bier E., Bullock S.L., Burt A., Church G.M., et al. BIOSAFETY. Safeguarding gene drive experiments in the laboratory. Science. 2015;349(6251):927–929.
48. Esvelt K.M., Smidler A.L., Catteruccia F., Church G.M. Concerning RNA-guided gene drives for the alteration of wildpopulations. eLife. 2014.
49. Ma H., Marti-Gutierrez N., Park S.W., Wu J., Lee Y., Suzuki K., et al. Correction of a pathogenic gene mutation in human embryos. Nature. 2017;(548):413–419.
Рецензия
Для цитирования:
Мохов А.А., Чапленко А.А., Яворский А.Н. ИСПОЛЬЗОВАНИЕ ТЕХНОЛОГИЙ ГЕНОМНОГО РЕДАКТИРОВАНИЯ: ДОСТИЖЕНИЯ И ПЕРСПЕКТИВЫ. БИОМЕДИЦИНА. 2019;(2):34-42. https://doi.org/10.33647/2074-5982-15-2-34-42
For citation:
Mokhov A.A., Chaplenko A.A., Yavorskiy A.N. USE OF GENOME EDITING TECHNOLOGIES: ACHIEVEMENTS AND FURURE PROSPECTS. Journal Biomed. 2019;(2):34-42. (In Russ.) https://doi.org/10.33647/2074-5982-15-2-34-42
Просмотров: 736
Послать статью по эл. почте 
